重组人生长激素(recombinant human growth hormone，rhGH)于1985年上市，已广泛应用于身材矮小的患儿，其治疗有效性得到广泛临床验证。生长激素除具有促线性增长作用外，还具有改善身体组分及代谢、增加骨密度、提高生活质量等作用，因而被应用于成人生长激素缺乏症患者。但生长激素的临床应用具有较强的专业性，需严格掌握适应证、治疗及安全监测，以保证药物的合理、有效、安全应用。笔者参照2000—2012年美国食品和药品管理局(FDA)、欧洲药品管理局(EMEA)、美国LawsonWilkins儿科内分泌学会、欧洲儿科内分泌学会(ESPE)、生长激素研究学会(GHRS)及美国临床内分泌学会(AACE)制定的多项临床指南或专家共识，并参照2013年中华医学会儿科学分会制定的《基因重组人生长激素儿科临床规范应用的建议》，对生长激素在内分泌疾病中应用的热点问题进行阐述和补充。